وكالة المغرب الكبير للأنباء 
دراسة تكشف عن علاج باستخدام جزيء يمنع microRNAs لعلاج الحثل العضلي
دراسة تكشف عن علاج باستخدام جزيء يمنع microRNAs لعلاج الحثل العضلي من النوع 1
حدد باحثون من مجموعة علم الجينوم البشري الترجمي التابع لمعهد أبحاث الصحة في Incliva-Universitat de València (UV)، بقيادة الدكتور روبين أرتيرو، بالتعاون مع شركة Arthex Biotech، الناشئة عن نتائج أبحاث Incliva وUV، علاج واعد يعتمد على مضادات الـ antimiRs لعلاج الحثل العضلي من النوع 1 (DM1)، وهو اضطراب وراثي معقد ناجم عن عدد كبير بشكل غير طبيعي من تكرارات CTG (نوع من تسلسل الحمض النووي الريبي المحدد) في جين DMPK.
تم نشر نتائج البحث للتو في Science Advances، وهي مجلة مرموقة متعددة التخصصات مفتوحة الوصول تابعة للجمعية الأمريكية لتقدم العلوم (AAAS)، كما ذكرت Incliva في بيان لها.
أظهرت الدراسة، التي أجريت على ثمانية خطوط من الخلايا العضلية المستمدة مباشرة من خزعات المرضى الذين يعانون من DM1، أن حجب RNAs التنظيمية الصغيرة، التي تسمى microRNAs، باستخدام جزيئات مكملة تمامًا تعرف باسم antimiR، يزيد من التعبير عن البروتين الأساسي MBNL1، والذي عادة ما يتم قمعه في DM1، مما يسبب خلل في العضلات.
وأشارت المصادر ذاتها إلى أن DM1 ينجم عن انخفاض بروتين MBNL1، الذي يساهم في ظهور مجموعة واسعة من الأعراض السريرية المرتبطة بالمرض. أظهرت الدراسة الحالية أن الخلايا غير المعالجة من المرضى الذين يعانون من DM1 قدمت مستويات مرتفعة من miR-23b وmiR-218، وهي microRNAs التي تقمع MBNL1. وأشاروا إلى أنه “في تطور مشجع، لم تؤدي علاجات antimiRs إلى زيادة مستويات MBNL1 فحسب، بل حسنت أيضًا بشكل كبير الوظائف التي يؤديها عادة هذا البروتين والخلايا العضلية”.
والمثير للدهشة أن العلاج قلل أيضًا من عدد الجزيئات ذات التوسعات المسؤولة عن المرض، مما منع تكوين تراكمات التوسعات وبروتين MBNL1، المعروف باسم “البؤر النووية الريبية”.
تمكن أفضل مضاد MiR من عكس 68% من الجينات المحررة، مما يوفر الأمل في فوائد علاجية أوسع لدى المرضى الذين يعانون من T1DM، بغض النظر عن الاختلافات الجينية الجوهرية بين خطوط الخلايا المستخدمة. “لقد أظهرت هذه الدراسة الإمكانات الكبيرة للمضادات في علاج أشكال مختلفة من الحثل العضلي من النوع 1، وإطلاق بروتين MBNL1 وتحسين إنتاجه”، وفقًا للدكتور روبين أرتيرو، المؤلف المقابل للدراسة.
وأضافت الدكتورة إستيفانيا سيرو، المؤلفة الأولى للمقالة، أنه إذا كانت الدراسات السريرية إيجابية، “فيمكن أن تصبح مضادات الـ antimiRs استراتيجية علاجية قابلة للتطبيق لـ DM1، مما يوفر الأمل للمرضى المصابين بهذا المرض المنهك”. ويؤكد هذا التقدم على أهمية الاستمرار في دراسة علاجات الحمض النووي الريبوزي المستهدفة لعلاج الاضطرابات الوراثية مثل DM1، والتي كانت حتى الآن تفتقر إلى خيارات العلاج الفعالة.
DM1 هو مرض وراثي نادر لا يوجد علاج فعال له حاليًا، ويؤثر على ما يقرب من /80001 شخص من السكان. المرض، الذي يؤثر بشكل مميز على أجهزة وأعضاء متعددة، هو تقدمي ويمكن أن يظهر في أي وقت من الحياة.
بالإضافة إلى ذلك، فإنه يتجلى في وقت سابق ويكون أكثر خطورة عندما ينتقل إلى النسل. يؤثر DM1 بشكل رئيسي على عضلات الأطراف، مما يسبب الضعف والضمور، مما يؤثر على الحركة، بالإضافة إلى التأثير على الوظائف الإدراكية والتسبب في عدم انتظام ضربات القلب، من بين العديد من الأعراض الأخرى.
About The Author
